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4篇3章2节:从高血压临床试验认识纵向重复测量数据,以 GEE 与 LMM 为例

4篇3章2节:从高血压临床试验认识纵向重复测量数据,以 GEE 与 LMM 为例 在临床试验研究中,为精准评估药物的动态疗效,研究者通常不会仅在单一时间点采集结局指标,而是会设置多个随访时间节点开展重复检测,由此得到的、同一研究对象在不同时间点的连续观测数据,即为纵向重复测量数据。本节从一项200例高血压随机对照临床试验出发,逐步建立纵向重复测量数据的分析框架,重点介绍两类经典方法——广义估计方程(GEE)和线性混合效应模型(LMM)。在正式建模之前,首先从Patient、Treatment和Time三个核心变量开始,让R准确理解“是谁、接受什么治疗、在什么时候测量”;随后进一步理解Treatment × Time为什么是评价两组疗效变化趋势的核心;最后使用R语言分别建立GEE和LMM模型,比较两种方法在总体平均效应、患者个体差异以及治疗动态趋势分析中的不同作用。一、临床试验数据的重复测量数据假设现在正在进行一项高血压临床试验,研究一种新型降压药到底有没有效果。研究者把患者随机分成两组,一组服用新型降压药,另一组服用安慰剂。患者入组以后,并不是只测一次血压就结束了,而是在基线、治疗2周、4周、8周和12周分别测量收缩压和舒张压。这样做的目的很简单:降压药的疗效并不是吃下去以后马上就能完整体现出来,研究者需要观察患者血压在整个治疗周期内是
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